ENFERMEDADES
El hospital Vall d'Hebron participa en un ensayo que ha permitido aprobar un fármaco para el hígado graso
La enfermedad por hígado graso y su fase más avanzada con esteatohepatitis se produce por la acumulación de grasa en el hígado y afecta entre a un 25% y un 30% de la población adulta europea.
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El Hospital Vall d'Hebron de Barcelona ha participado en un ensayo clínico internacional que ha permitido la aprobación en Estados Unidos del primer fármaco, llamado resmetirom, para el hígado graso avanzado, una enfermedad que puede llevar a que este órgano deje de funcionar correctamente.
Los resultados preliminares del estudio confirman que el nuevo fármaco reduce la presencia de grasa, la inflamación, el daño celular y la fibrosis en el hígado, según ha informado este martes el hospital en un comunicado.
La enfermedad por hígado graso (MASLD, por sus siglas en inglés) y su fase más avanzada con esteatohepatitis (MASH, y anteriormente llamada NASH) se produce por la acumulación de grasa en el hígado.
El ensayo clínico de fase III (que debe probar si un tratamiento nuevo es seguro y funciona bien comparado con el tratamiento estándar) internacional MAESTRO-NASH muestra que el fármaco resmetirom es capaz de reducir los daños en el hígado en pacientes con MASH.
Este estudio ha sido publicado en la revista The New England Journal of Medicine y en el mismo han participado Vall d'Hebron y el CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red) de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (CIBEREHD).
Los buenos resultados han permitido la aprobación del citado fármaco por parte de la FDA (Foods and Drug Administration) de Estados Unidos y se han iniciado ya los trámites para solicitar también su aprobación ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
El MASLD es una enfermedad que afecta a entre un 25 y un 30 % de la población adulta europea y un 20 % de estas personas desarrolla esteatohepatitis (MASH), una patología que puede generar fibrosis hepática, que se relaciona con complicaciones cardiovasculares (infartos e ictus, entre otras), cánceres no hepáticos y progresión a cirrosis.
El doctor Juan M. Pericàs, miembro del Servicio de Hepatología del Hospital Vall d'Hebron e investigador principal del grupo de Enfermedades Hepáticas del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), ha explicado que "hasta ahora no había ningún tratamiento farmacológico aprobado para esta patología, más allá de las intervenciones para inducir una pérdida de peso y el ejercicio físico".
"En cualquier patología, el hecho de que haya posibles tratamientos disponibles además de los cambios en los hábitos de vida, se asocia a una mejora en el diagnóstico y seguimiento general, cosa que también se espera en el caso del hígado graso metabólico", ha considerado.
Este primer fármaco, que es oral, actúa sobre los receptores beta de la hormona tiroidea situados en las células del hígado y ayuda a regular el metabolismo de los lípidos y la glucosa.
En el estudio han participado 966 pacientes, que se dividieron en tres grupos: uno recibió placebo, otro 80 mg (miligramos) de resmetirom y el último, 100 mg de resmetirom.
A los pacientes se les hizo una biopsia hepática al inicio del estudio y otra un año después de iniciar el tratamiento, para determinar si mejoraban las características del MASH y la fibrosis en el hígado.
Se vio que, en los pacientes que recibían resmetirom, el MASH mejoraba en un 26-30 % de los casos, mientras que sólo lo hacía en un 9,7 % de los que tomaban placebo. Se observó también que la fibrosis se reducía en un 24-26 % en los pacientes con el fármaco y sólo en un 14 % los que tomaban placebo, y que los niveles de grasas, como el colesterol LDL o los triglicéridos, se reducía.
Los efectos secundarios del tratamiento han sido, en la mayoría de los pacientes, leves y moderados, y los más comunes se corresponden con afectaciones del sistema digestivo, han asegurado los investigadores. Está previsto que el ensayo continúe hasta que los pacientes hayan recibido el tratamiento durante cuatro años y medio, para estudiar su evolución, incluida la posible progresión a cirrosis, la última fase y la más grave del MASH.
Pericàs ha indicado que "sabemos que todas las mejoras observadas hasta ahora se asocian a una disminución del riesgo de progresión de la enfermedad hepática y de complicaciones cardiovasculares. Por lo tanto, esperamos que estos datos se traduzcan en un beneficio clínico para los pacientes a medio-largo plazo".
Además de la aprobación de resmetirom para tratar el MASH, este estudio ha incorporado test no invasivos para evaluar la eficacia del fármaco, que más adelante podrían derivar en un cambio relevante en los criterios de aprobación de las agencias reguladoras, que hasta ahora se han basado en la biopsia hepática, se indica en la nota.
Por otro lado, el diseño de los nuevos ensayos en esta enfermedad también podrían cambiar, de forma que se podría establecer el resmetirom como el estándar de tratamiento y sustituiría al placebo.
Se plantean, así mismo, aspectos como la terapia en combinación con varios fármacos, cómo se seleccionarán los pacientes candidatos a recibir el fármaco y cómo se monitorizará la eficacia del tratamiento en la práctica clínica real, ha informado el hospital.
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